年龄相关性黄斑变性（AMD）严重威胁老年人的视力，发病率也较高。湿性AMD在黄斑处出现脉络膜新生血管（CNV），对RPE造成结构和功能上的损害。目前对AMD的治疗方式主要是玻璃体腔内注射抗VEGF药物，但不能组织疾病潜在固有的变性进程，而当不再注射该药物时，疾病又恨容易复发。其他治疗方式还包括激光、手术、光动力治疗等，但治疗效果往往非常有限。干细胞由于具有自我更新、多向分化、组织修复的能力，成为了很多科学家研究的重点。今日，日本Masayo Takahashi博士团队在新英格兰杂志上发表了他们利用诱导性多能干细胞分化处RPE细胞并成功移植给一位AMD的患者2年的随访结果。

在术前，作者对分化的RPE细胞进行了详细的质量和安全性评估，通过全基因组的测序、蛋白表达分析等，并利用免疫缺陷的小鼠，证明分化的细胞不具有潜在的致癌性，也证实了转染的质粒DNA不会整合到分化细胞的基因组DNA中。在移植术后的三个月，患者有眼内发现了有功能的RPE细胞，而且随着时间的延长，存在有功能的RPE细胞的区域逐渐扩大。术后一年未发现严重的并发症和其他恶性的疾病，而患者右眼视力也稳定在0.1。从中心凹的厚度，视功能的评价都能证明干细胞移植是有效的，而且患者也没再接受过抗VEGF药物的治疗，更为重要的一点是该患者没有使用免疫抑制剂类药物，也没有发生排斥的征象。

总结 ：iPSCs治疗目前可能只是有助于控制疾病进展，还不能完全逆转疾病，但该研究作为人类第一项iPSCs治疗的研究成果，也首次证明了该技术在临床上使用的安全性。另外，尽管治疗效果并不明显，但这确实再生医学领域一个里程碑式的研究，能激励科学家们在干细胞移植的研究中继续奋发前行，而且作为iPSCs治疗的第一步，也为众多视网膜疾病的治疗点燃了希望。